Milyonlarca yetişkini etkileyen Yaşa Bağlı Makula Dejenerasyonu (YBMD), merkezi görme alanının giderek bulanıklaşmasına yol açıyor. Mevcut tedaviler ise çoğunlukla hastalığın ilerleyişini yalnızca yavaşlatabiliyor. Peki bu hastalığın tamamen iyileşmesini sağlayacak bir yöntem mümkün mü? Bilim dünyası, durumu tersine çevirebilecek çığır açıcı bir tedaviyle bu alanda önemli bir adım attı.
Detaylar 👇
Yakın zamanda tamamlanan bir klinik çalışma, kök hücre nakline dayanan bir prosedürün, merkezi görmeden sorumlu olan makuladaki hasarı güvenli bir şekilde onarabileceğini gösterdi. Bu, söz konusu kök hücre tedavisinin insanlar üzerinde test edildiği ilk deneme olup, sonuçlar gelecek için büyük bir umut kaynağı oldu.
Bir Faz 1/2a klinik denemesi olarak, çalışmanın birincil odağı tedavinin güvenliği ve erken etkililiği oldu. Araştırmacılar, laboratuvar aşamasında tümör veya toksisite oluşmadığını teyit ettikten sonra insan denemelerine başladı.
Çalışmaya, YBMD'nin en yaygın türü olan kuru tip YBMD teşhisi konmuş, yaşları 71 ila 86 arasında değişen altı gönüllü dahil edildi. Kuru YBMD, gözün ışığa duyarlı dokularını destekleyen retinal pigment epiteli (RPE) hücrelerini yok eden protein ve yağ birikintileri (drusen) nedeniyle görme kaybına yol açar.
Her katılımcıya, en kötü durumdaki gözlerinin makula bölgesinin altına tek bir enjeksiyonla nispeten düşük bir doz olan 50.000 RPE kök hücresi verildi. Cerrahi işlemlerde sık rastlanan birkaç komplikasyon dışında, kök hücrelerin kendisinden kaynaklanan olumsuz bir etki yaşanmadı.
En dikkat çekici bulgu ise, tedavi uygulanan gözde fark edilebilir derecede görme iyileşmesi görülmesiydi. Başlangıçta en düşük görme seviyesine sahip üç katılımcı, tedaviden bir yıl sonra göz muayene tablosunda ortalama 21 harf daha fazla okuyabildi.
Araştırmacılar şu anda daha yüksek dozlarda (150.000 ve 250.000 hücre) tedavi edilen hastaları izlemeyi sürdürüyor. Bu dozların da güvenli olduğunun kanıtlanması, tedavinin gelecekte nasıl ölçeklendirileceğini belirlemede kritik önem taşıyacak.