Gen tedavileri resmen onandı
1953 yılında James D. Watson ve F. Crick’in DNA’nın yapısının keşfi ile başlayan modern genetik dönemi en sonunda meyvelerini gerçek anlamda vermeye başladı. Yaklaşık 70 yılda adım adım muazzam keşifler, buluşlar ve moleküler yaklaşımlar yapıldı. Ancak 2050’li yıllarda uygulanması planlanan “Gen Tedavilerine” daha önce erişim sağlandı. FDA önemli bir uygulama için onayı verdi.
Dr. Ulucan “Aslında bu bir başlangıç. 2019 yılında bazı küçük hasta gruplarında gen düzenlemesine dayanan tedavilerle ilgili ön çalışmalara onay verilmişti. Elde edilen verilerin çıktılarına dayanarak 8 Aralık 2023 tarihinde onayı resmen duyurdu. Ancak daha denemeler tam olarak veya yeterli olarak takip edilmedi, hastalığın semptomlarının gözükmemesi aşırı sevindirici. İki araştırma şirketinden bilim insanları, orak hücre anemisi adı verilen bir hastalığın genetik olarak tedavisi için CRISPR adı verilen bir moleküler düzenleme yöntemi ile hastalardan elde dilen ilik kök hücrelerinde genetik olarak oynama yapıp, kısaca düzenleyip, hastaya geri naklettiler ve başarı ile gerçekleşen uygulamalardan sonra şimdilik hastaların gayet sağlıklı olduğunu bildirdiler. Tabii hastaların takibi halen devam etmekte. 30 hastalık orak hücre anemisi bulunan hastanın yaklaşık 29’unda yaklaşık 18 aylık takip süreleri sonunda her şeyin planlandığı gibi gittiği bildirilmiş. Ek olarak talasemi hastalarında da 42 kişilik hasta grubunun 39’unda her şeyin planlandığı gibi gittiğini bildirmişler.” diyerek genetik düzenlemeye dayanan tedavilerin ilk sonuçları hakkında bilgi verdi.
Hasta takipleri devam ediyor
Konu ile ilgili Dr. Ulucan “Bu uzun bir süreç olacak. Zaten bu tedavinin planlamasında hasta takiplerinin yaklaşık 15 yıl sürmesi planlanmış. Ancak ilk veriler tahminlerin de ötesinde sonuçlanmış, bu çok sevindirici. Muhtemelen bu başarı bu işle ilgili yeni biyoteknoloji firmalarının başvuruları ve alternatif tedavi protokolleri oluşmasını sağlayacak. Bu da zaman içinde zaman ve tedavi masraflarının çok daha aşağıya inmesine neden olacak.” diyerek gelecekte çok daha etkili ve ulaşılabilir olabileceğini belirtti.
Şimdilik çok pahalı
Tedavi masrafları hakkında da farklı yaklaşımların olduğunu belirten Dr. Ulucan “Tabii tedavi masrafları da düşünülmesi gereken başka bir konu. İlk etapta elbette tedavinin başarısı, uygulanabilirliği ve sürdürülebilirliği önemli. Ancak sonrasında tedavi erişilebilirliği geliyor ki bu biraz zaman alacak. Benim tahminim bu tedavinin, diğer gen tedavilerini de düşündüğümde, gene milyon dolara yaklaşacağını düşünüyorum. Geçerse de şaşırmam. Bu sadece uygulama masrafı değil, tüm ameliyat ve uygulama masrafları olarak karşımıza çıkacak. Ancak zamanla başka firmalarında bu konuda onay alması durumunda masrafların daha aşağıya çekileceğini düşünüyorum.” diyerek şu an için çok pahalı bir yöntem olduğunu vurguladı.
Bu makalede öne sürülen fikir ve yaklaşımlar tamamıyla yazarlarının özgün düşünceleridir ve Onedio'nun editöryal politikasını yansıtmayabilir. ©Onedio