Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi, (FDA) cüceliğin en yaygın nedenlerinden akondroplazi için geliştirilen ilk tedaviye onay verdi. Günlük uygulanan iğnenin çocuklarda yılda 1.6 santimetre boy uzaması sağladığı belirtildi.
Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi, (FDA) cüceliğin en yaygın nedenlerinden akondroplazi için geliştirilen ilk tedaviye onay verdi. Günlük uygulanan iğnenin çocuklarda yılda 1.6 santimetre boy uzaması sağladığı belirtildi.
BioMarin tarafından geliştirilen Voxzogo adı verilen günlük kullanılan iğne cuma günü FDA tarafından onaylanarak kullanıma sunuldu.
Aşının cüceliğe neden olan genetik bozukluk akondroplaziye karşı olumlu sonuçlar verdiği belirtildi. Klinik deneylerden alınan sonuçlara göre, günlük iğne uygulanan hastalar plasebo verilen akranlarına göre yıllık 1.6 santimetre daha fazla uzadı.
BioMarin'e göre akondroplazi rahatsızlığı olanların çocuk dönemi boyunca Voxzogo kullanması durumunda hasta olmayan akranlarıyla benzer boy uzunluğuna ulaşması mümkün.
'Fark araç kullanmak veya kullanamamak, dolaplardaki eşyalara ulaşabilmek' diyen BioMarin Genel Müdürü, 'İlacın hastalar için büyük fark yaratmasıyla ilgili hiçbir soru işareti yok' dedi.
Yıllık tedavi ücreti 320 bin dolar olarak listelenirken, ABD'de potansiyel alıcı hasta sayısı 3 bin olarak değerlendirildi. Şirketin bu ilaçtan yıllık en fazla 1 milyar dolar gelir elde edebileceği kaydedildi.
BioMarin'in geliştirdiği Voxzogo'nun akondroplazi kaynaklı duyma kaybı, uyku apnesi ve yaşamsal tehdit ortaya çıkaran iskelet sorunlarına karşı koruma sağlayıp sağlamadığına ilişkin veri bulunmuyor.